对关于特发性肺纤维化（IPF）随机对照研究（RCTs）的普遍性，知之甚少。2023年5月，发表在《Eur Respir J.》的一项研究显示，既往IPF RCTs的入组标准对临床IPF人群的普遍性有限。

目的：本研究评估了III期IPF RCTs的入组标准，以确定其在临床登记中的代表性，并根据入组标准计算了用力肺活量（FVC）的变化。

方法：从文献检索中确定IPF RCTs中使用超过60%的通用入组标准，并将其应用于澳大利亚和加拿大前瞻性登记的IPF患者。还评估了预先规定的6分钟步行距离（6MWD）标准和疾病进展的不同测量标准。根据个体和复合的入组标准，使用关节纵向生存模型来比较FVC的下降。

结果：在990例IPF患者中，527例（53%）在第一次临床就诊时符合所有常见的RCT入组标准，其中343例患有明确的IPF，184例患有放射学疑似的常见间质性肺炎，但未经组织学证实（即暂时性IPF）。尼达尼布和吡非尼酮里程碑式RCTs合格患者的百分比为19%～50%。将6MWD≥150 m和疾病进展的不同测量添加到复合通用标准中，使符合资格的患者比例分别降至52%（n=516）和4%～18%（n=12～61）。符合复合通用标准的患者的1年FVC下降速度低于未符合标准的患者（-90 vs -103 mL，p=0.01）。与暂时性IPF相比，确定的IPF通常1年FVC下降更快。

结论：既往IPF RCTs的入组标准对临床IPF人群的普遍性有限，FVC下降在符合标准人群与不符合标准人群之间有所不同。

（选题审校：徐晓涵 编辑：常路）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
Eur Respir J. 2023 May 5;61(5):2202163
Eligibility criteria from pharmaceutical randomised controlled trials of idiopathic pulmonary fibrosis: a registry-based study
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/36858445/