PFAPA综合征在儿童时期是一种相对常见的疾病，但也可能持续到成年期。2023年12月，发表在《Front Immunol》的一项研究，结果支持酮替芬用于PFAPA综合征儿童的长期预防。

简介：周期性发热、口疮性口炎、咽炎和腺炎综合征（PFAPA）是儿童最常见的周期性发热综合征。其发病机制尚不清楚，但已观察到一些疾病修正因素。测试了几种药物用于长期预防炎症发作；然而，没有一种得到标准使用。

方法：这项前瞻性临床试验纳入了142例符合PFAPA综合征诊断标准的儿童（71例女孩，50%）。分析了选定的临床特征，并比较了发作期和无发作期（发作后至少两周）的实验室参数。此外，评估了酮替芬对无发作期持续时间和临床表现的可能治疗效果。

结果：患者的平均年龄为6.81±3.03岁，症状的平均发病年龄为2.31±2.02岁。性别间无显著差异。在31.69%的患者中记录了PFAPA阳性家族史。发作持续2.8±1.2天，发作间隔4±1周。111例（77.8%）患者使用了酮替芬，86例（77.5%）患者中观察到了积极效果。观察到接受酮替芬治疗的患者无发作间隔延长（14.7±8.9天，而治疗前为4.4±1.9天；p＜0.001）。酮替芬的使用剂量为0.08±0.01 mg/kg/d。4例患者出现轻微副作用（烦躁不安、易怒、焦虑和便秘）。

讨论：本研究的数据支持酮替芬用于PFAPA综合征儿童的长期预防，对减少疾病活动和延长无发作期有积极作用。进一步精心设计的研究应证实初步数据。

（选题审校：姜丹 编辑：常路）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
Front Immunol. 2023 Dec 7:14:1302875.
The use of ketotifen as long-term anti-inflammatory prophylaxis in children with PFAPA syndrome
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/38143757/