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治疗血友病A/B患者的偶发性出血:MarzAA vs标准治疗

来源:环球医学编译    时间:2024年04月10日    点击数:    5星

Marzeptacog alfa(MarzAA)正在开发用于皮下给药治疗血友病A/B患者的偶发性出血,并在一项 III 期研究中进行了分析,该研究评估了MarzAA与标准治疗(SoC)的按需使用。2024年3月,发表在《Clin Pharmacol Ther》的一项研究,旨在通过标准化的四级疗效评估(差、一般、好和极好)来评估MarzAA和SoC治疗出血事件的效果。

探索了两种连续时间Markov建模方法;一是四状态模型,分析所有4类出血改善情况,一种二状态模型,分析二元化的结果(治疗失败[差/一般],治疗成功[好/极好])。评估了影响出血事件改善的不同协变量以及MarzAA暴露与出血事件改善之间的推定相关性。在最终的四状态模型中,发现较高的基线舒张压和较高的年龄(> 33岁)分别对出血状况的改善产生负面和正面影响。

发现膝盖和脚踝出血事件比其他部位的出血事件改善得更快。协变量效应对早期治疗成功率(≤3小时)影响最大,而在较晚的时间点(>12小时),所有患者的治疗成功率相似,表明这些协变量可能与早期治疗反应具有临床相关性。尽管精确度较低,但MarzAA零级吸收与出血改善之间存在统计学显著相关性(P<0.05)。

MarzAA和静脉SoC之间的治疗应答没有统计学显著差异,表明MarzAA具有通过有利的皮下给药途径治疗偶发性出血事件的潜力。

(选题审校:郭琦 编辑:)
(本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校,环球医学资讯编辑完成。)

 

参考资料:
Clin Pharmacol Ther. 2024 Mar;115(3):498-505.
Subcutaneous Marzeptacog Alfa (Activated) for On-Demand Treatment of Bleeding Events in Subjects With Hemophilia A or B With Inhibitors
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/38173172/ 

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