在2014年4月的《J Clin Oncol.》上，一篇题目为《EML4-ALK融合检测和ALK-阳性的晚期NSCLC患者进行克唑替尼一线治疗的成本效益分析》的研究评估了进行基因检测和克唑替尼治疗的经济性，结果显示，在临床药品花费较高且人群中相应生物标志物阳性率低的情况下，IV期非鳞状NSCLC患者进行EML4-ALK融合检测，且对ALK阳性患者使用克里唑替尼进行治疗，不具有成本效益。

目的：使用克唑替尼的ALK靶向疗法可显著改善EML4-ALK融合阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）的临床结局。我们在安大略省对EML4-ALK融合检测及克唑替尼一线靶向治疗的成本效益进行了评估。

患者与方法：采用马尔可夫模型从加拿大公共卫生（安大略省）的角度及IV期非鳞状NSCLC患者的生存获益两个方面，进行成本效益分析。转移概率和死亡率的计算基于安大略省癌症登记和安大略癌症治疗新药资助计划（CCO NDFP）。从安大略省成本计划、CCO NDFP、大学健康网络和文献获取成本费用的信息。

结果：在晚期非鳞状NSCLC人群中，分子检测与克唑替尼一线靶向治疗较标准治疗使患者的生命质量调整年（QALYs）增加了0.011。每个患者的增量成本为2,725美元，每延长一个QALY的增量成本效益比（ICER）为255970美元。已知EML4-ALK阳性的晚期NSCLC患者中，一线克唑替尼治疗比标准治疗可额外增加0.379 QALYs，成本是95043美元，每延长一个QALY的ICER为250632美元。成本效益的主要驱动因素是药品价格。

结论：在临床药品花费较高，且人群中相应生物标志物阳性率低的情况下，IV期非鳞状NSCLC患者进行EML4-ALK融合检测，且在ALK阳性患者中使用克唑替尼进行治疗，不具有成本效益。

（选题审校：张萌萌 编辑：吴晓毅）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

（专家点评：尽管NCCN及中国指南均已做出推荐，但NICE指南却做了相反的决定，主要原因就是人群中融合阳性患者仅占所有NSCLC的3%~5%，药品价格昂贵，不具有经济性。在多项研究及指南推荐对晚期NSCLC患者进行基因检测，并在阳性患者中使用克唑替尼的情况下，冷静思考这项推荐内容的经济性是必需的。）