2014年11月，发表于《J Clin Oncol》的一篇文章通过一项荟萃分析，研究了新抗癌药累积毒性的风险和相关的成本。结果显示，除了特异性分子靶向药物，新批准的抗癌药与毒性的增加相关。毒性的管理导致总治疗成本小幅度增加。

目的：由新抗癌药导致的罕见但严重的毒性反应的报道逐渐增加，并且其相关管理是有成本的。

方法：我们研究了2000年至2011年期间经美国食品药品监督管理局批准的抗癌药物和支持其注册的关键性试验。在一项荟萃分析中权衡和汇总12种常见的3～4级不良事件（AEs）。根据靶标选择性对这些新药进行分类，计算增加的药物成本和增加的不良事件管理成本的估算值。

结果：我们确定41项研究，这些研究纳入了27539名患者并评估了19个试验药物。同对照主要相比，针对癌症细胞特异性目标分子的药物具有较低的3～4级毒性发生率（中位风险比[RR]，0.67；P=0.22），然而，无特异性的药物毒性更大，包括血管生成抑制剂（中位RR，3.39；P＜0.001）和化疗药物（中位RR，1.73；P＜0.001）。毒性反应风险是增加的，与对照组是否包含（RR，2.11；P＜0.001）或不包括（RR，3.02；P＜0.001）活性治疗无关。试验性药物增加的药物成本中位数为每名患者每个月$6000。同药物成本相比，管理毒性的成本中位数较低，但高于无特异性药物治疗和化疗组的成本。

结论：新批准的抗癌药与毒性的增加相关，除了那些具有特异性分子靶向的药物。毒性反应的管理导致总治疗成本小幅的增加。在普通肿瘤诊疗中所用药物选择性差的患者中，毒性反应的发生率和相关的成本可能会更高。生物标记物-驱动的药物研发应该得到鼓励。

（选题审校：张萌萌 编辑：王淳）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）