贝伐珠单抗用于新确诊GBM一线治疗是否具有成本效果?
2015年7月,发表于《J Clin Oncol》的一篇文章评价了贝伐珠单抗用于新诊断的多形性胶质母细胞瘤一线治疗的成本效果。结果显示,贝伐珠单抗的疗效有限,因此在治疗新确诊为GBM的成年患者时,不可能具有成本效果比。
目的:安维汀用于胶质母细胞瘤的试验表明,新确诊为多形性胶质母细胞瘤(GBM)的患者使用贝伐珠单抗结合放疗和替莫唑胺与单独使用放疗和替莫唑胺相比,其无进展生存有所改善,可能致使贝伐珠单抗增加新的适应证,即作为GBM患者一线用药。这一新的干预措施的成本效用仍然未知;因此,我们开发了一个Markov模型,从加拿大公共付款人的角度来估计增量成本效果比(ICUR)。
方法:我们将安维汀治疗胶质母细胞瘤试验中患者病情改善和治疗疗效的试验数据,加拿大公开研究和数据库中的成本和资源使用数据,以及发表文献中的实用参数进行合并。我们通过单向确定性和概率敏感性分析解决不确定性,将模型扩展到终身范围,并通过另一组比较一线与二线贝伐珠单抗用药对疾病进展、信息分析的执行价值,以及美国的成本敏感性分析结果。
结果:在基本病例分析中,将贝伐珠单抗添加到放疗和替莫唑胺治疗中,使质量调整生命年(QALYs)增加了0.13,每个患者2年时间内的花费为80000美元。ICUR为$607966/QALY(95% CI,$305000/QALY~$2550000/QALY),在愿意支付阈值为$100,000/QALY时,具有成本效果比的概率仅为0%,且在单向灵敏度分析中永远不会低于$450,000/QALY。美国ICUR使用US成本数据的ICUR为$787519/QALY。终生ICUR为$439764/QALY(95% CI,$235000/QALY~$1520000/QALY),灵敏度分析中不会低于$350000/QALY。贝伐珠单抗作为二线用药与一线用药相比,在疾病发展方面更有效,且更便宜。信息价值分析表明,未来无需进行进一步研究。
结论:贝伐珠单抗的疗效有限,因此在治疗新确诊为GBM的成年患者时,不可能具有成本效果比。
(选题审校:张萌萌 编辑:吴晓毅)
(本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校,环球医学资讯编辑完成。)
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