急性髓细胞白血病（AML）是一种常见的造血系统恶性克隆性疾病，随着造血干细胞移植等技术的进步，其预后已明显改善，但对于年龄大于60岁的AML患者，标准化疗疗效欠佳。2016年3月，发表在《Leukemia》上的一项研究显示，阿扎胞苷添加到标准化疗中增加老年AML患者的毒性，但对于未经选择的患者没有提供额外的获益。

DNA甲基化改变是急性髓细胞性白血病的一个恒定的特点。去甲基化药物如阿扎胞苷单药对急性髓细胞白血病（AML）有效。阿扎胞苷单药治疗不是治愈性的。AML-AZA研究对DNA甲基转移酶抑制剂如阿扎胞苷可改善AML患者化疗的结局这一假设进行了检验。

该项随机对照研究对每个强化化疗周期前应用阿扎胞苷与单独化疗用于未经治疗的老年AML患者的疗效进行了比较。主要终点是无事件生存率（EFS）。总的来说，214例中位年龄为70岁的患者随机分配接受阿扎胞苷/化疗（组-A）或化疗（组-B）。组-A(39/105；37%)比组-B（25/109；23%）更多患者显示出不良细胞遗传学（P=0.057）。组-A（15.44）的不良事件比组-B（13.52）更频繁，但早期死亡率没有显著差异（30天死亡率：6% vs 5%，P=0.76）。两组的中位EFS均为6个月（P=0.96）。组-A的中位总生存期为15个月，与之相比组-B为21个月（P=0.35）。阿扎胞苷添加到标准化疗中能增加老年AML患者的毒性，而且对于未经选择的患者也没有提供额外的获益。

英文链接 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/26522083

（选题审校：陈恳 编辑：贾朝娟）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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