据统计，目前全球脐带血移植已超过3万例。2016年6月，发表在《Blood》的一项研究比较了单vs双单位UCB移植治疗处于缓解期的急性白血病或骨髓增生异常综合征儿童和年轻成人的疗效。结果表明，具有充足细胞剂量的单UCB移植仍然是标准的治疗方法，并且TRM较低。当具有充足细胞剂量的单个单位脐带血不可及时，双单位策略不会降低移植失败风险。

移植双单位而非单个单位的非血缘脐血（UCB）会增加细胞剂量。研究人员报道了一项前瞻性随机研究，此研究旨在比较单vs双单位UCB移植治疗处于缓解期的急性白血病或骨髓增生异常综合征儿童和年轻成人的疗效。患者的入组标准为，具有至少2次4～6 个HLA相同的UCB，其中第一次的有核细胞＞3×107个/千克，第二次＞1.5×107个/千克。首要终点为移植策略失败的2年累积发生率，这是一个复合终点，包括移植相关死亡率（TRM）、移植失败和自体恢复。移植失败的定义为，因难治性疾病而未进行移植的随机患者。总共随机分组了151名患者，并纳入到意向性分析中；其中137人接受了移植。双UCB移植并没有降低移植策略失败率（23.4%±4.9% vs 14.9%±4.2%）。单个单位移植后，移植后2年生存率、无病生存率和TRM分别为68.8%±6%、67.6%±6%和5.9%±2.9%，而双单位移植后分别为74.8%±5.5%、68.1%±6.0%和11.6%±3.9%。两种移植方式的最终复发风险没有显著差异，但双单位移植后的复发会延后。移植物抗宿主疾病（GVHD）的总体发病率相似，但双单位UCB移植后，慢性GVHD更频繁（31.9%±5.7% vs 14.7%±4.3%，P = 0.02）。在探索性亚组分析中，研究人员发现，接受全身照射而不使用抗胸腺细胞球蛋白（ATG）的患者双单位移植后，会有显著性降低的复发风险，而接受白消安、环磷酰胺和ATG治疗的患者，其复发风险相似。具有充足细胞剂量的单UCB移植仍然是标准的治疗方法，并且TRM较低。缺少这种情况的患者应该保留双单位移植。

英文链接：http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27099151

（选题审校：梁舒瑶 编辑：吴刚）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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