2018年9月，发表于《N Engl J Med》上的一项研究，考察了尼达尼布+西地那非治疗特发性肺纤维化（IPF）的疗效。

背景：尼达尼布获准用于IPF的治疗。既往发表试验的亚组分析表明，西地那非可为IPF和一氧化碳肺气体（DLco）严重降低的患者提供以下诸多获益：氧合、以DLco测量的气体改变、症状、生活质量。本试验旨在检测上述获益。

方法：研究者按照1:1的比例将IPF和DLco比预测值低35%或以上的患者随机分配到尼达尼布150mg每天两次+西地那非20mg每天三次（尼达尼布+西地那非组）或尼达尼布150mg每天两次+安慰剂每天三次（尼达尼布组）共治疗24周的组中。首要终点为12周时圣乔治呼吸问卷（SGRQ）总评分自基线的改变（总评分范围为0~100，分数越高表明健康相关生命质量越差）。次要终点包括呼吸困难和安全性测量。

结果：总共274名患者随机分组。12周时，尼达尼布+西地那非组和尼达尼布组SGRQ总评分自基线的调整平均改变无显著性差异（-1.28 vs -0.77；P=0.72）。在呼吸困难（通过圣地亚哥加利福尼亚大学呼吸急促问卷测量）上，未观察到西地那非的获益。与既往试验相比，未观察到新的安全性问题。

结论：在IPF和DLco比预测值低35%或以上的患者中，与尼达尼布单一治疗相比，尼达尼布+西地那非不会产生显著获益。在该患者人群中，未观察到两治疗方案具有新的安全性问题。

英文链接：http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30220235

（选题审校：应颖秋 编辑：吴星）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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