2018年10月，意大利和德国学者发表在《Br J Haematol》的对291名老年患者进行的多中心研究，考察了鲁索利替尼治疗的骨髓纤维变性（MF）老年患者中，年龄和基因型的影响。

背景：鲁索利替尼是一种JAK1/2抑制剂，可控制MF相关的脾肿大及症状，不论年龄均可给药。已知年龄与较差预后相关，但还没有研究证实鲁索利替尼适用于老年人群。

方法：在23个欧洲血液病中心创建了临床数据库，分析了291名接受鲁索利替尼治疗的≥65岁MF患者的回顾性数据，旨在评估年龄和分子基因型对应答、毒性和生存期的影响。通过二代测序（NGS）方法评估了69名开始鲁索利替尼治疗时具有外周血液样本的患者的额外突变。

结果：与老年患者（65~74岁）相比，更老的患者（≥75岁）对鲁索利替尼的应答相当，但是药物诱导的贫血和血小板减少症的发生率更高，且生存结局更差。然而，两年龄组鲁索利替尼停药率相当。各年龄组分子异常的数量和类型相当。然而，存在高分子风险（HMR）突变可显著影响生存期。的确，具有＜2个HMR突变基因的更老患者与具有≥2个HMR突变的老年患者的生存期相似。

结论：鉴于应答不受年龄的影响，老年患者不应限制鲁索利替尼给药。HMR突变的NGS分析也证实了在更老患者中的强烈预测价值。

英文链接 http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30010187

（选题审校：谈志远 编辑：王淳）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

（专家点评：）