2018年12月，发表在《Rheumatology (Oxford)》的一项开放标签、随机对照研究调查了，利妥昔单抗（RTX）vs静脉注射环磷酰胺（CYC）治疗早期弥漫性硬皮肺病的有效性和安全性。

目的：系统性硬化症（SSc）的特征是皮肤和肺部的纤维化变化，主要治疗是环磷酰胺。B细胞参与显示出利妥昔单抗或也有治疗获益。本研究的目的是比较利妥昔单抗与环磷酰胺相比，延缓间质性肺疾病和原发性系统性硬化症皮肤表现进展的有效性和安全性。

方法：研究者将60例年龄在18至60岁、涉及皮肤和肺部的硬皮病患者随机分配至每月静脉注射环磷酰胺500 mg/m2或利妥昔单抗1000 mg，在0和15天×2剂。主要结局指标为6个月时预计的用力肺活量（FVC）百分比。次要结局指标为6个月时容量（FVC-l）的绝对变化、6个月时改良Rodnan皮肤评分、6分钟步行测验、Medsgers评分和新发病或超声心动图显示出既有肺动脉高压的恶化。

结果：6个月时，利妥昔单抗组的用力肺活量[%平均（SD）]从61.30（11.28）改善至67.52（13.59），而环磷酰胺组从59.25（12.96）降低至58.06（11.23）（P=0.003）。利妥昔单抗组用力肺活量的变化为1.51（0.45）L至1.65（0.47）L，而环磷酰胺组的用力肺活量变化为1.42（0.49）至1.42（0.46）L。6个月后，利妥昔单抗组的mRSS从21.77（9.86）变化为12.10（10.14），环磷酰胺组的mRSS从23.83（9.28）变化为18.33（7.69）。CYC组的严重不良反应更常见。

结论：对于初始治疗临床表现为皮肤和肺部的硬皮病，利妥昔单抗是环磷酰胺的安全有效替代。

https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30053212

（选题审校：苏珊 编辑：吴星）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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