2019年4月13日，发表于《Ann Oncol》上的一项研究，旨在对PROFILE 1001试验结果进行更新，考察了克唑替尼对ROS1重排晚期非小细胞肺癌（NSCLC）的治疗效果。

背景：在正进行的1期PROFILE 1001研究中，克唑替尼显示出对ROS1重排晚期NSCLC患者具有抗肿瘤活性。在本研究中，研究者对PROFILE 1001中ROS1重排晚期NSCLC患者的抗肿瘤活性、总生存期（OS）和安全性数据进行更新（额外随访46.2个月）。

患者和方法：通过荧光原位杂交或逆转录酶-聚合酶链式反应来确定ROS1状态。所有患者接受克唑替尼，开始剂量为250 mg，每日2次。

结果：53名患者接受克唑替尼，中位治疗持续时间是22.4个月。数据截止时，有12名患者正在接受治疗（23%）。目标反应率（ORR）是72%（95%CI，58~83），包括6例确定的完全反应，32例确定的部分反应；10名患者具有稳定疾病。反应是持久的（反应的中位持续时间是24.7个月；95%CI，15.2~45.3）。不同患者亚组间的ORRs是一致的。中位无进展生存期是19.3个月（95%CI，15.2~39.1）。26例（49%）死亡（中位随访期是62.6个月），余下27名患者（51%）中，14名（26%）在数据截止时仍在随访。中位OS是51.4个月（95%CI，29.3-未达到）和12、24、36和48个月时生存概率分别是79%、67%、53%和51%。总体生存率与特异性ROS1融合配偶体无相关性。治疗相关的不良事件（TRAEs）主要是1级或2级。没有级别≥4的TRAEs，并且没有TRAEs相关的永久停药。长期服用克唑替尼没有发现新的安全问题。

结论：这些结果为ROS1重排晚期非小细胞肺癌的OS提供了一个新的基准，并继续表明了克唑替尼在这个分子亚组中的临床获益意义和安全性。

（选题审校：张琪 编辑：王淳）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）