2018年12月，美国学者发表在《J Natl Cancer Inst》的一项研究，调查了复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）儿童患者嵌合抗原受体T细胞（CART）治疗的成本效果。

背景：CART治疗是一种新型的癌症治疗，但是前期成本高。研究者评估了复发/难治性B-ALL儿童患者中，CART的成本效果。

方法：研究者对接受CART治疗或标准治疗的复发/难治性B-ALL儿童患者创建了微观模拟模型。结局包括成本、生活质量（健康效用）、并发症、生存期。研究者使用增量成本效果比（ICER）测量了成本效果，ICER低于$100000/质量调整生命年（QALY）为具有成本效果。单向和概率敏感性分析用于检验模型的不确定性。

结果：与标准治疗相比，CART治疗可增加$528200的总成本，改善8.18 QALY的有效性，造成$64600/QALY的ICER。该模型对长期CART生存、CART患者完全缓解率、长期存活者的健康效用等的假设敏感。该基础模型假设，CART的1年生存率为76.0%，但是如果其降至57.8%，那么CART不再具有成本效果。如果CART受者完全缓解率从81%降至56.2%，或者无疾病生存者的健康效用从0.94降至0.66，则CART不再具有成本效果。概率敏感性分析显示，在$100000/QALY的支付意愿时，94.8%的重复检验显示CART具有成本效果。

结论：CART治疗是复发/难治性B-ALL儿童患者的具有成本效果的选择，但是需要对CART存活者进行更长期的随访，从而证实这些结果的确定性。

http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30551196

（选题审校：黄振城 编辑：王淳）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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