急性早幼粒细胞白血病（APL）是一种极为凶险，死亡率很高的恶性血液疾病。2019年9月，发表在《Cancer.》的一项为期5年的前瞻性研究，调查了新诊断APL患者口服三氧化二砷联合全反式维甲酸和化疗是否安全有效。

背景：使用口服三氧化二砷（As2O3）的策略，可有效用于复发性APL，但尚未在新确诊病例中进行过研究。

方法：62例连续患者（24例男性，38例女性），中位年龄52岁（范围，22～85岁），36%具有高风险特征，进行全反式维甲酸45 mg/m2/d诱导治疗，口服As2O3 10 mg/d及抗坏血酸1 g/d（全反式维甲酸-三氧化二砷-抗坏血酸[AAA]方案），为期6周（年龄小于70岁的患者额外使用柔红霉素50 mg/m2/d×3）。患者随后进行2个月柔红霉素（50 mg/m2/d×2）和阿糖胞苷（100 mg/m2/d×5）的巩固治疗，并进行2年的AAA维持治疗（每8周进行一次为期2周的治疗）。同期37例新确诊的患者队列（15例男性和22例女性），中位年龄为51岁（范围，23～78岁），不同意口服As2O3诱导治疗，而是使用了类似的诱导治疗、巩固治疗和AAA维持治疗，作为对照组；46%的患者具有高风险特征。

结果：口服As2O3诱导治疗队列显示出100%的完全缓解（CR）率。在中位37个月（范围，13～82个月）后，无复发，因此常规风险（年龄、白细胞和血小板计数，以及Fms样酪氨酸激酶3[FLT3]突变）不相关。3年和5年的无白血病生存（LFS）和总生存（OS）率分别为100%和94.1%。非As2O3诱导治疗队列显示出100%的CR率。在中位52个月（范围，14～77个月）的随访后，发生3次复发（8%）。口服As2O3诱导治疗队列与非As2O3诱导治疗队列相比，OS相似，但口服As2O3诱导治疗队列的LFS显著优于非As2O3诱导治疗队列。

结论：APL新确诊患者加入口服As2O3诱导治疗是安全的，并且能降低复发。

英文链接：https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31090936

（选题审校：黄振城 编辑：吴星）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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