2020年10月，中国、德国、美国等国学者发表在《N Engl J Med》的一项研究，考察了奥希替尼治疗可切除的表皮生长因子受体（EGFR）突变非小细胞肺癌（NSCLC）的有效性和安全性。

背景：奥希替尼是既往未经治的EGFR突变阳性NSCLC的标准一线治疗。奥希替尼作为辅助治疗的有效性和安全性未知。

方法：在这项双盲3期试验中，将完全切除的EGFR突变阳性NSCLC患者按照1:1的比例随机分配至奥希替尼（80mg每日一次）或安慰剂治疗3年的组中。主要终点为II或IIIA期（根据调查者评价）患者的无疾病生存期。次要终点包括IB或IIIA期疾病总人群的无疾病生存期、总生存期和安全性。

结果：总共682名患者随机分组（奥希替尼组339人，安慰剂组343人）。24个月时，奥希替尼组和安慰剂组分别有90%（95% CI，84~93）和44%（37~51）的II~IIIA期患者存活和无疾病（疾病复发或死亡的总HR，0.17；99.06% CI，0.11~0.26；P＜0.001）。总人群中，奥希替尼组和安慰剂组分别有89%（85~92）和52%（46~58）的患者24个月时存活和无疾病（疾病复发或死亡的总HR，0.20；99.12% CI，0.14~0.30；P＜0.001）。24个月时，奥希替尼组和安慰剂组分别有98%（95~99）和85%（80~89）的患者存活且无中枢神经系统疾病（疾病复发或死亡的总HR，0.18；95% CI，0.10~0.33）。总生存期数据不成熟，29名患者死亡（奥希替尼组9人，安慰剂组20人）。无新的安全性问题。

结论：IB~IIIA期EGFR突变阳性NSCLC患者中，接受奥希替尼的患者无疾病生存期显著长于接受安慰剂的患者。

（选题审校：应颖秋 编辑：丁好奇）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
N Engl J Med. 2020 Oct 29;383(18):1711-1723.
Osimertinib in Resected EGFR-Mutated Non-Small-Cell Lung Cancer
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/32955177/