老年急性髓细胞白血病化疗后的预后往往不佳。2020年12月，《N Engl J Med》上发表的一项研究则发现，对于化疗后病情缓解的该类患者，口服阿扎胞苷维持治疗的总生存期延长9.9个月，无复发生存期延长5.4个月。

背景：尽管诱导化疗导致许多老年急性髓细胞白血病（AML）患者病情缓解，但复发率很高，总生存率很低。

方法：研究者开展了一项3期、随机、双盲、安慰剂对照试验，考察了口服阿扎胞苷（CC-486，一种与注射用阿扎胞苷生物不等效的低甲基化药物）作为强化化疗后首次缓解的急性髓细胞白血病患者维持治疗的疗效。55岁或55岁以上、完全缓解伴或不伴全血细胞计数恢复、不适合造血干细胞移植的患者被随机分配接受CC-486（300 mg）或安慰剂，每天1次，14天，每28天一个周期。主要终点是总生存率。次要终点包括无复发生存率和健康相关生活质量。

结果：共有472例患者接受了随机分组，238例患者被分配到CC-486组，234例患者被分配到安慰剂组。中位年龄68岁（55～86岁）。从随机化时间开始，CC-486组的中位总生存期显著长于安慰剂组（分别为24.7个月和14.8个月；P＜0.001）。CC-486组的中位无复发生存期也明显长于安慰剂组（分别为10.2个月和4.8个月；P＜0.001）。CC-486在总体和无复发生存率方面的益处在根据基线特征定义的大多数亚组中都显示出来。两组最常见的不良事件均为1级或2级胃肠道事件。常见的3级或4级不良事件为中性粒细胞减少（CC-486组41%和安慰剂组24%）和血小板减少（分别为22%和21%）。在CC-486治疗期间，总体健康相关生活质量得到了保持。

结论：在化疗后病情缓解的老年急性髓细胞白血病患者中，CC-486维持治疗的总生存期和无复发生存期显著长于安慰剂。副作用主要为胃肠道症状和中性粒细胞减少。治疗期间生活质量指标得到维持。

（选题审校：应颖秋 编辑：余霞霞）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
N Engl J Med. 2020 Dec 24;383(26):2526-2537
Oral Azacitidine Maintenance Therapy for Acute Myeloid Leukemia in First Remission
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/33369355/