乳腺癌是女性中最为常见的恶性肿瘤之一。2022年1月，发表在《Eur J Cancer》的一项随机、双盲、II期研究显示，对于内分泌敏感的激素受体（HR）阳性/人类表皮生长因子受体2（HER2）阴性晚期乳腺癌（ABC）患者，哌柏西利/氟维司群治疗要优于安慰剂/氟维司群。

背景：哌柏西利+氟维司群作为HR阳性、HER2阴性内分泌敏感型ABC患者一线治疗的潜在获益，尚不明确。

患者和方法：在这项随机（1:1）、双盲、II期研究中，HR阳性、HER2阴性ABC且伴有新发转移性疾病的绝经后女性或辅助内分泌治疗＞12个月后复发的女性接受哌柏西利/氟维司群或安慰剂/氟维司群。基于复发性vs新发转移性疾病以及内脏受累分层分析。主要结局指标是1年无进展生存（PFS-1y）率。样本量为190例患者。假设哌柏西利/氟维司群和安慰剂/氟维司群的PFS率分别为0.695和0.545，则双侧α为0.2，检测两组之间差异的效力为80%。

结果：共计189例患者被随机分配至哌柏西利/氟维司群组[n=94]或安慰剂/氟维司群[n=95]。分别有45.5%和60.3%的患者有新发转移性疾病和内脏受累。哌柏西利/氟维司群组和安慰剂/氟维司群组的PFS-1y发生率分别为83.5%和71.9%（HR0.55，80%可信区间0.36-0.83，P=0.064）。哌柏西利/氟维司群组和安慰剂/氟维司群组的中位PFS分别为31.8个月和22.0个月（aHR 0.48，80% CI 0.37～0.64，P=0.001）。哌柏西利/氟维司群组和安慰剂/氟维司群组最常见的3～4级不良事件分别为中性粒细胞减少症（68.1% vs 0%）、白细胞减少症（26.6% vs 0%）、贫血（3.2% vs 0%）和淋巴细胞减少症（14.9% vs 2.1%）。最常见的非血液学3～4级不良事件是疲劳（4.3% vs 0%）。

结论：在内分泌敏感的HR阳性/HER2阴性ABC患者中，哌柏西利/氟维司群的PFS-1y率和中位PFS均优于安慰剂/氟维司群。

（选题审校：吴紫阳 编辑：常路）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
Eur J Cancer. 2022 Jan;161:26-37
Randomized phase II study of fulvestrant plus palbociclib or placebo in endocrine-sensitive, hormone receptor-positive/HER2-advanced breast cancer: GEICAM/2014-12 (FLIPPER)
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/34902765/