有总生存期（OS）或无进展生存期（PFS）改善的癌症药物试验是否也能改善癌症患者的总体生活质量（QOL）呢？2022年6月，发表在《JAMA Oncol》的一项研究显示，小比例的癌症药物RCT在改善OS的同时能使QOL获益。

重要性：虽然QOL是重要的临床终点，但癌症药物的批准往往是基于OS或假定的替代终点，如无QOL数据的PFS。

目的：旨在确定显现出OS或PFS改善的癌症药物试验是否与对照治疗相比，也能改善癌症患者的总体QOL，并在已发表试验中评估如何报道未变化或变差的QOL结局。

设计、地点和参与者：该回顾性队列研究纳入了所有晚期癌症患者，这些患者纳入到癌症药物的3期随机临床试验（RCT）中，这些RCT必须报告QOL数据，并于2019年在Pubmed索引的期刊上以英语发表。2020年7月对Pubmed进行系统检索。

主要结局和测量指标：QOL结局与OS和PFS的相关性，试验发表刊物中未变化的QOL结局框架，以及良好框架与试验的资助厂商的相关性。

结果：总共包括24806名参与者的45项3期RCT（试验组13368人，对照组11438人）满足入组标准，并纳入到研究分析中。11项（24%）RCT报道了试验药物带来的总体QOL改善。与QOL未改善的试验相比，QOL改善的RCT也更可能显示出OS的改善（7/11（64%）项vs 10/34（29%）项；χ2=4.13；P=0.04）。未观察到PFS有此相关性（6/11（55%）项vs 14/34（50%）项；χ2=0.03；P=0.87）。6项试验报告了QOL结局变差，其中的3项（50%）为靶向药物试验，11项试验报告了QOL改善，其中的6项（55%）为免疫治疗药物试验。与对照相比，QOL未改善的34项试验中，16项（47%）在阳性框架中报道了这些结果，观察结果与厂商资助统计学显著相关（χ2=6.35；P=0.01）。

结论和意义：该队列研究中，小比例的癌症药物RCT显示出试验药物带来QOL获益。这些结果表明，QOL获益与OS获益具有相关性，但与PFS获益无该相关性。未显示出QOL改善的试验常报告其QOL结局更好。非免疫治疗靶向药物往往比细胞毒性药物更能造成更差的QOL。

（选题审校：胡杨 编辑：余霞霞）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
JAMA Oncol. 2022 Jun 1;8(6):879-886
Association of Quality-of-Life Outcomes in Cancer Drug Trials With Survival Outcomes and Drug Class
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/35482347/