维奈妥拉联合3+7柔红霉素和阿糖胞苷化疗在急性髓性白血病（AML）成人中的有效性和安全性仍然未知。2022年6月，发表在《Lancet Haematol》的一项2期临床试验结果显示，该方案安全有效。

背景：AML成年患者具有不满意的临床结局和完全缓解率。维奈妥拉联合阿扎胞苷或低剂量阿糖胞苷已经在75岁或以上的AML患者（或具有不能进行强化化疗的合并症的18~74岁患者）中表现出有效性。该研究旨在调查维奈妥拉联合3+7柔红霉素和阿糖胞苷化疗在AML成人中的有效性和安全性。

方法：在中国3家公立医院进行了一项两阶段、单臂、2期临床试验。患者的入组标准为，18~60岁，既往未经治的新发AML，东部肿瘤协作组体力状态为0~2。患者接受静脉柔红霉素（第1~3天60mg/m²）、静脉阿糖胞苷（第1~7天100mg/m²）、口服维奈妥拉（第4天100mg，第5天200mg，第6~11天400mg；DAV方案）的诱导治疗。对于诱导治疗，治疗时长为每个周期28~35天，治疗周期数为1或2。主要终点为1个周期诱导治疗后复合完全缓解率（完全缓解+完全缓解和不完全血小板计数恢复），在按方案治疗的人群中评估。次要终点是通过流式细胞术测量骨髓残留疾病、无事件生存期、总生存期和不良事件。

结果：2020年12月25日~2021年7月7日，评估了36名患者的入组标准，纳入了33人。15人（45%）为男性，18人（55%）为女性，所有人都是亚洲人。1个周期DAV方案后，整个队列的复合完全缓解率为91%（95% CI，76~98；30/33人）。实现完全缓解的29/30人（97%）检测不到骨髓残留疾病（即<0.1%）。3级或以上不良事件包括33/33人（100%）的中性粒细胞减少、33人（100%）的血小板减少，33人（100%）的贫血、18人（55%）的发热性中性粒细胞减少、7人（21%）的肺炎、4人（12%）的脓毒症。未发生治疗相关死亡。中位随访11个月（IQR，9~12）时，估计1年总生存率为97%（95% CI，91~100），1年无事件生存率为72%（56~94）。

结论：DAV方案是新确诊的AML成年患者有效的诱导治疗方案，该方案的完全缓解率高。这些结果对该领域具有重要贡献，说明维奈妥拉是一种安全的策略，可纳入国际上最常见的诱导方案，用于治疗新确诊的AML。

（选题审校：郭琦 编辑：余霞霞）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
Lancet Haematol. 2022 Jun;9(6):e415-e424
Venetoclax plus 3 + 7 daunorubicin and cytarabine chemotherapy as first-line treatment for adults with acute myeloid leukaemia: a multicentre, single-arm, phase 2 trial
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/35512726/