考虑到酪氨酸激酶抑制剂（TKI）获得的良好总生存期，慢性髓系白血病（CML）患者的下一个主要治疗目标是避免长期不良事件和实现无治疗缓解。2022年10月，发表在《Haematologica》的GIMEMA CML 0307 II期研究显示，尼洛替尼一线可以诱导相关数量的患者获得稳定的无治疗缓解。

本文报告了GIMEMA CML 0307（NCT00481052）II期研究的最终分析和10年随访，该研究招募了73例新诊断为慢性期CML的成人患者（中位年龄51岁；范围18～83岁），以研究尼洛替尼一线治疗的疗效和毒性。初始剂量为400 mg，每天2次；一旦该剂量得到批准并登记，剂量就减少到300 mg，每天2次。10年总生存率和无进展生存率为94.5%。在最后一次接触时，36例（49.3%）患者继续使用尼洛替尼（22例患者每天2次300 mg，14例患者使用较低剂量），18例（24.7%）患者处于无治疗缓解期，14例（19.2%）患者正在使用其他TKI，4例（5.5%）患者死亡。到10年时，主要和深层分子反应的发生率分别为96%和83%。主要和深层分子反应的中位时间分别为6个月和18个月。在尼洛替尼治疗中位持续时间88个月后，24例（32.9%）患者在出现稳定的深层分子反应时停用了尼洛替尼。在这些患者中，2年估计无治疗生存率为72.6%。根据所有入选患者的计算，总的无治疗缓解率为24.7%（18/73例患者）。17例患者（23.3%），中位年龄69岁，至少有1次动脉阻塞事件。总之，在慢性期CML中使用尼洛替尼一线可以诱导相关数量的患者获得稳定的无治疗缓解，尽管心血管毒性仍然令人担忧。

（选题审校：胡杨 编辑：余霞霞）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
Haematologica. 2022 Oct 1;107(10):2356-2364
Treatment-free remission in chronic myeloid leukemia patients treated front-line with nilotinib: 10-year followup of the GIMEMA CML 0307 study
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/35385922/