在辅助免疫治疗试验中，无复发生存期（RFS）能否作为总生存期（OS）的终点，尚且未知。2023年6月，发表在《J Natl Cancer Inst》的一项研究显示，在辅助免疫治疗的RCT中，使用RFS作为OS的替代终点似乎不可行。

背景：无复发生存期（RFS）被认为是评估早期疾病患者辅助免疫治疗有效性的主要终点。然而，目前尚不清楚在这种临床背景下，RFS是否是OS的有效替代终点。

方法：识别出报告了OS和RFS风险比的辅助免疫治疗2期或3期临床试验。在研究组和试验水平上使用加权回归分析来评估RFS作为OS替代终点的有效性，并通过加权决定系数（R2）进行量化。研究组和试验水平的强相关性（R2≥0.7）表明替代终点有效。还评估了替代阈值效应（STE）。

结果：纳入了包含13715名患者的15项高质量RCT。在研究组水平，2年RFS与3年OS（R2=0.58；95% CI，0.25~0.92）以及3年RFS和5年OS（R2=0.72；0.38~1.00）之间分别存在中度和强的相关性。在试验水平，观察到治疗效果对RFS与OS的影响存在中度相关性（R2=0.63；0.33~0.94）。RFS的STE为0.86。基于不同试验阶段、实验组、癌症类型和治疗策略的几项敏感性分析证实了一致性的结果。

结论：这项Meta分析未能发现辅助免疫治疗的RCT中RFS和OS之间存在显著的强相关性。该结果对RFS作为主要有效性终点的使用提出了质疑，并建议在这种临床背景下使用OS。

（选题审校：吴紫阳 编辑：余霞霞）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
J Natl Cancer Inst. 2023 Jun 30;djad125
Evaluating Relapse-Free Survival as an Endpoint for Overall Survival in Adjuvant Immunotherapy Trials
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/37389446/