尼拉帕利对新确诊的晚期卵巢癌的长期有效性和安全性仍有待探索。2023年8月，发表在《Eur J Cancer》的PRIMA/ENGOT-OV26/GOG-3012试验3期结果显示，随访3.5年，尼拉帕利在无进展生存期（PFS）方面保持了临床显著改善。

目的：旨在报告双盲、安慰剂对照、3期PRIMA/ENGOT-OV26/GOG-3012研究的最新长期有效性和安全性数据。

方法：对一线基于铂类化疗完全或部分缓解（CR或PR）的新确诊为晚期卵巢癌患者，每天接受一次尼拉帕利或安慰剂（比例为2:1）。分层因素为对一线化疗方案的最佳应答（CR/PR）、接受新辅助化疗（是/否）和同源重组缺陷（HRD）状态[缺陷（HRD）/正常（HRp）或未确定]。报告了研究者评估（INV）的更新（临时）PFS数据（截至2021年11月17日）。

结果：733名随机分组患者中（尼拉帕利，487名；安慰剂，246名），中位PFS随访时间为3.5年。尼拉帕利和安慰剂的HRd人群中位INV-PFS分别为24.5个月和11.2个月（HR，0.52；95% CI，0.40~0.68），总人群分别为13.8个月vs 8.2个月（0.66；0.56~0.79）。HRp人群中，中位INV-PFS分别为8.4个月和5.4个月（0.65；0.49~0.87）。结果与初步分析一致。尼拉帕利治疗的患者在4年时比安慰剂治疗的患者更有可能无进展或生存（HRd，38% vs 17%；总人群，24% vs 14%）。尼拉帕利治疗的患者最常见的≥3级不良事件是血小板减少症（39.7%）、贫血（31.6%）和中性粒细胞减少症（21.3%）。尼拉帕利和安慰剂治疗患者的骨髓增生异常综合征/急性髓系白血病发病率（1.2%）相同。总生存期数据尚不成熟。

结论：无论HRD状态如何，新确诊的晚期卵巢癌进展风险高的患者经过3.5年的随访，尼拉帕利组PFS的临床显著改善持续存在。没有发现新的安全信号。

（选题审校：吴紫阳 编辑：余霞霞）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
Eur J Cancer. 2023 Aug;189:112908
Progression-free survival and safety at 3.5years of follow-up: results from the randomised phase 3 PRIMA/ENGOT-OV26/GOG-3012 trial of niraparib maintenance treatment in patients with newly diagnosed ovarian cancer
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/37263896/