2023年5月，发表在《Blood》的一项研究，评价了ZUMA-1试验5年随访后的结局。结果显示，阿基仑赛（axi-cel）治疗难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL）患者，总体生存率和疾病特异性生存率持续获益。

在ZUMA-1的2期（一项单臂、多中心、注册试验）中axi-cel自体抗CD19嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法在难治性LBCL患者2年时显示出持久应答。在这里，研究者评价了ZUMA-1试验5年随访后的结局。符合条件的成人接受淋巴消耗化疗，然后接受axi-cel（每千克体重输注2×106个细胞）。研究者评估了接受治疗的患者的应答、存活率、安全性和药代动力学。101例患者的客观应答率为83%（完全应答率为58%）；中位随访时间为63.1个月，31%的患者在数据截止时仍有应答。中位总生存期（OS）为25.8个月，估计的5年OS发生率为42.6%。5年时估计的疾病特异性生存期（不包括与疾病进展无关的死亡）为51.0%。在进一步随访后，未观察到与axi-cel相关的新的严重不良事件或死亡。3年时，在所有可评估的患者中均可检测到外周血B细胞，91%的患者的多克隆B细胞恢复。60个月时的持续应答与早期CAR T细胞扩增有关。总之，这项对ZUMA-1的5年随访分析表明，难治性LBCL患者的总体生存率和疾病特异性生存率是持续的，没有新的安全信号。持久的应答不需要长期的B细胞再生障碍。这些结果支持axi-cel在侵袭性B细胞淋巴瘤患者亚群中的治疗潜力。

（选题审校：胡杨 编辑：余霞霞）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
Blood. 2023 May 11;141(19):2307-2315
Five-year follow-up of ZUMA-1 supports the curative potential of axicabtagene ciloleucel in refractory large B-cell lymphoma
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/36821768/