2018年2月，发表于《JAMA Oncol》上的一项研究，考察了普萘洛尔适应症外治疗黑色素瘤患者的效果。

重要性：临床前和回顾性研究显示β-受体阻断剂可通过抑制去甲肾上腺素依赖的反应来抑制血管生成和破坏迁移。

目的：研究β-受体阻断剂在黑色素瘤患者中的临床疗效，并考察是否普萘洛尔能改善黑色素瘤患者的无进展存活率。

设计、地点和参与者：研究者对适应症外使用普萘洛尔治疗黑色素瘤的患者开展了一项前瞻性研究。组织学检查证实IB至IIIA期的皮肤黑色素瘤且无转移的患者符合本研究的招募条件。确诊时，询问患者是否服用普萘洛尔（每日80 mg）作为适应症外的辅助治疗。如果患者接受治疗，则被考虑为普萘洛尔队列的一部分（PROP）。如果患者拒绝治疗但同意参加研究对照组，则被考虑为非普萘洛尔队列的一部分（No-PROP）。

主要结局与测量：主要结局是无进展存活率，通过评估淋巴、中转或内脏转移的存在来评估疾病进展，记录了死亡原因。

结果：本研究共纳入53名患者（中位[四分位间距]年龄是63岁[48-75]；33名男性），19名纳入至PROP队列，34名符合条件但不愿意服用普萘洛尔的患者纳入No-PROP队列。两个队列在基线时人口统计学特征和主要预后因素是相似的。校正已知的预后因素后，Cox模型证实诊断时使用普萘洛尔与黑色素瘤复发呈逆相关，普萘洛尔使用者风险降低约80%（危险比，0.18；95%CI，0.04～0.89；P=0.03）。

结论和相关性：在无随机、双盲、安慰剂对照临床试验的情况下，本研究是首次普萘洛尔用于黑色素瘤治疗的适应症外研究。这些结果证实了近期的观察，即β-受体阻断剂能预防厚皮肤黑色素瘤疾病的复发。本研究符合现行的肿瘤“药物再利用”政策。重新利用拥有非肿瘤主要目的的大量核定药物可能证明是一种有吸引力且价格低廉的为癌症患者提供更有效治疗方案的策略。

（选题审校：谈志远 编辑：王淳）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

（专家点评：）